您的当前位置:首页 > 热门资讯 > 专家:血友病的基因治疗将成趋势 正文
时间:2024-09-21 12:33:44 来源:网络整理 编辑:热门资讯
专家:血友病的基因治疗将成趋势2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾
◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成秦皇岛市某某自控阀门培训中心疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成秦皇岛市某某自控阀门培训中心新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
中秋假期北京营业性演出票房收入同比增190.4%2024-09-21 12:22
消息称以总理内塔尼亚胡已要求在访美期间会见特朗普2024-09-21 12:05
提供独特定制配件 凯迪拉克发布SOLLEI概念车2024-09-21 11:44
加沙中部阿克萨医院遭以军空袭 一名记者死亡2024-09-21 11:43
克里姆林宫解释扩军原因:西部边境威胁日益严重2024-09-21 11:22
乌总参谋部称对俄“高加索”港一渡轮实施打击2024-09-21 11:12
西湖边又一位大爷火了!有人为了他退票、改签!“这事,全看缘分”2024-09-21 10:55
中国电动汽车发展太快,日企高管坐不住了2024-09-21 09:57
黎巴嫩对讲机爆炸事件已致14死450余伤2024-09-21 09:56
缺乏大牌明星,巴黎奥运会足球比赛是“鸡肋”吗?2024-09-21 09:47
认知篇:留学生要学会无限犯规!2024-09-21 11:47
今晨天津一货车与火车相撞 无人员伤亡2024-09-21 11:43
加沙中部阿克萨医院遭以军空袭 一名记者死亡2024-09-21 11:43
业内:若AI不能让企业赚钱 英伟达商业模式或崩溃2024-09-21 11:41
网传游客掉落手机砸到辛追夫人棺椁,湖南博物院回应2024-09-21 11:40
中国电影迎来“火热”夏季 多题材致敬优秀传统文化2024-09-21 11:17
医疗机构临床急需医疗器械临时进口使用管理要求发布实施2024-09-21 10:56
小高暑假是奋斗,初中暑假像渡劫2024-09-21 09:57
三只羊中秋节给员工发美诚月饼2024-09-21 09:54
注意防范!台风“格美”将致10余省强降雨2024-09-21 09:50